4月16日，《自然》杂志同期发表的两项独立临床试验成果，为帕金森病的治疗掀开了全新篇章。来自日本京都大学和美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的研究团队，分别利用人诱导多能干细胞（iPSC）和人胚胎干细胞（hESC）衍生的多巴胺能神经元前体细胞，成功验证了干细胞移植治疗帕金森病的安全性，并初步展现了症状改善的潜力。
一、科学突破：干细胞疗法的双轨验证
帕金森病的核心病理是脑内多巴胺能神经元的大量死亡，而传统药物仅能缓解症状，无法阻止疾病进展。干细胞技术通过补充或替代受损神经元，成为最具潜力的解决方案[[1]][[4]][[9]]。此次《自然》发表的两项独立临床试验，分别验证了两种干细胞来源的可行性：
日本京都大学团队：自体iPSC的精准修复
研究团队利用HLA配型的人诱导多能干细胞（hiPSC）分化为多巴胺能前体细胞，移植至7名患者的双侧壳核。24个月随访显示：
- 安全性：无肿瘤形成或严重副作用，免疫抑制剂在15个月后停用且未出现排斥反应。
- 疗效：4名未服药患者运动症状减轻，影像学显示多巴胺摄取量增加44.7%，且高剂量组改善更显著。
美国MSK癌症中心团队：胚胎干细胞的标准化治疗
采用人类胚胎干细胞（hES）分化的多巴胺能前体细胞“bemdaneprocel”，对12名患者进行低/高剂量移植。18个月结果显示：
- 安全性：无移植物相关运动障碍或肿瘤风险，耐受性良好。
- 疗效：高剂量组患者运动评分改善35%，PET成像证实移植细胞存活并分泌多巴胺。
两项研究共同揭示：干细胞移植可安全重建多巴胺能神经网络，且疗效呈现剂量依赖性，为后续大规模试验奠定基础。
二、全球进展：从实验室到临床的加速跑
干细胞疗法的探索早已跨越国界，并形成多技术路径并行的格局：
美国：最快进入III期试验
基于MSK团队的成果，FDA已批准BlueRock Therapeutics于2025年上半年启动III期试验，计划纳入100名患者并设置安慰剂对照组，以验证长期疗效。
日本：自体细胞的免疫优势
京都大学团队强调，HLA配型的iPSC可大幅降低免疫排斥风险，未来或推动“干细胞银行”建设，实现个性化治疗。
欧洲：联合疗法的创新尝试
2024年《细胞·干细胞》刊载的哈佛研究显示，帕金森患者的自体iPSC分化细胞在小鼠模型中安全性良好，但疗效存在个体差异，提示需结合基因编辑优化细胞功能。
三、中国力量：临床转化领跑全球
中国在干细胞治疗帕金森病领域已实现从跟跑到并跑的跨越，多项研究登上国际舞台：
1. 首例自体疗法患者“重生”
上海瑞金医院于2025年4月披露，66岁的沈女士接受自体iPSC分化的多巴胺前体细胞移植后，从卧床不起到自主行走，睡眠与运动功能显著改善。这是中国首个获国家药监局批准的同类临床试验，标志着技术自主化突破。
2. 多中心临床数据亮眼
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解放军第303医院：38例患者经脐带间充质干细胞鞘内注射后，UPDRS评分下降超30%，震颤与强直症状明显缓解。
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上海市东方医院：自体iPSC疗法使患者12个月运动评分减少20分以上，功能性逆转中重度帕金森病。
3.政策与产业双驱动
中国已备案148项干细胞临床研究，其中10项基于iPSC技术。2025年1月，国家药监局附条件批准首款干细胞药物“艾米迈托赛”上市，加速治疗可及性。
展望：从实验室到病床的"细胞革命"
从1987年首例胎儿移植到2025年干细胞疗法的临床验证，人类与帕金森病的抗争已跨越近40年。尽管前路仍有挑战（如长期疗效验证、规模化生产难题），但两项《自然》研究的发表，无疑为这场“细胞革命”按下了加速键。未来，随着技术迭代与临床验证的推进，帕金森病或将从“不治之症”变为“可控之疾”，而干细胞疗法的成功，也将为阿尔茨海默病、脊髓损伤等神经退行性疾病的治疗照亮前行。
